Phase I = Erstmaliger Einsatz beim Menschen
Zahl: Wenige Patienten werden eingeschlossen (circa 20-80)
Dauer: Wochen
Ziel: Überprüfung der Verträglichkeit und Sicherheit des Medikaments; maximale Dosis; Pharmakokinetik, -dynamik; es geht nicht in erster Linie um die Wirksamkeit des Medikaments.

Phase II = Einsatz beim Menschen mit dem Ziel der Therapie
Zahl: Einschluss größerer Patientengruppe (circa 50-200)
Dauer: Wochen bis Monate
Ziel: Überprüfung des Therapiekonzepts (Proof of Concept, Phase IIa), Findung der geeigneten Therapiedosis (Phase IIb), positive Effekte der Therapie sollten zu beobachten sein

Phase III = Einsatz beim Menschen im direkten Vergleich zum bisherigen Standard (dieser kann eventuell auch Placebo sein!)
Zahl: Einschluss großer, zum Teil sehr großer Patientengruppe (z. B. 200-10.000 und mehr)
Dauer: Monate bis Jahre
Ziel: Signifikanter Wirkungsnachweis und Marktzulassung der Therapie der Erkrankung

Phase IV = Weitere Beobachtung von bereits zugelassenen Medikamenten (gesetzlich vorgeschrieben)
Zahl: Abhängig von der Verbreitung des Medikamentes bzw. Häufigkeit der Erkrankung
Dauer: Fortlaufend
Ziel: Erfassung von Wechsel- bzw. Nebenwirkungen im klinischen Alltag nach Marktzulassung der Therapie